Kemerlerinizi bağlayın. Hücresel düzeyde yaşlanmayı geri çevirmeyi vaat eden bir gen tedavisinde yüksek riskli insan deneyleri resmen başladı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Life Biosciences şirketine klinik deneylere başlaması için onay verdikten yaklaşık dört ay sonra, Boston merkezli bu uzun ömür girişimi, ilk hastaya dozu uyguladığını duyurdu.
Life Biosciences’ın mütevazı hedefi, glokom ile mücadele eden hastaların optik sinirlerindeki yaşlanan nöronları yenilemek. Glokom, gözü beyne bağlayan ve retinal ganglion hücreleri olarak bilinen nöronların geri dönüşü olmayan ölümünü içeren bir rahatsızlık olarak öne çıkıyor. ABD Ulusal Biyoteknoloji Bilgi Merkezi’nde kayıtlarına göre, uzun ömür şirketinin stratejisi, hücreleri “yaşa bağlı epigenetik değişiklikleri geri çevirecek” şekilde yeniden programlayan, özel olarak tasarlanmış genlere sahip modifiye edilmiş bir virüsü enjekte etmeyi içeriyor.
Ancak, FDA şirketin ER-100 adlı ilacına insan deneyleri için onay vermiş olsa da bu alanı takip eden bazı araştırmacılar, bu “yeniden programlama” tedavilerinin kontrolsüz (veya taşkın bir gençlik barındıran) hücresel büyümeye yol açabileceğinden endişe duyuyor. Bu durum, farelerde kansere yol açmış olabilecek geçmiş testlere benzer bir risk barındırıyor.
Centre for Eye Research Australia bünyesinde görev yapan nörobiyolog Pete Williams, Nature dergisine durumu şöyle açıkladı: “Bu konu çok fazla abartıldı. Eğer bu iş feci şekilde ters giderse, gelecekte hepimizin başını yakabilir.”
Taze Gözler
Life Biosciences körlükle bağlantılı nörodejeneratif hastalıklara odaklandı; bu durum kısmen gözün, vücut içinde nispeten izole bir organ olmasından ve burada meydana gelebilecek istenmeyen sonuçların kontrolden çıkma ihtimalinin daha düşük olmasından kaynaklanıyor. Deneylerin güvenliğini daha da artırmak adına, şirketin ER-100 ilacı yalnızca hastalar aynı anda doksisiklin antibiyotiğini aldığında aktif hale geliyor. Söz konusu antibiyotik olmadığında, ilacın genleri kapanıyor.
Şirketin bilim başkanı Sharon Rosenzweig-Lipson, geçtiğimiz şubat ayında kâr amacı gütmeyen Lifespan Research Institute (LHI) kuruluşuna verdiği demeçte, “Doksisiklini sistemik olarak vereceğiz.” dedi. Planın, genleri sekiz haftalık bir süre boyunca aktif tutmak olduğunu ve bunun bu alanda yaygın olan kesintili deneylerden daha uzun bir süreye denk geldiğini ekledi.
Şirketin tedavisinin temelini, Harvard Tıp Fakültesi bünyesindeki genetikçi David Sinclair’in laboratuvarında gerçekleştirilen çığır açıcı çalışmalar oluşturuyor. Bu çalışmalar, üç spesifik genin aktif hale getirilmesinin, hem yaşlı farelerde hem de glokomlu farelerde nöronları yenileyebildiğini ve görme kaybını geri çevirebildiğini gösterdi. Sinclair’ın ortak kurucusu olduğu Life Biosciences, o zamandan beri bu yaklaşımı “insan dışı primatlar üzerinde yapılan kapsamlı çalışmalar” aracılığıyla optimize ettiğini belirtti.
Gerçekleşen temel çalışmanın da daha altında, şirketin gen tedavisi ilacı, yetişkin hücrelerin kök hücre benzeri bir duruma dönmesini sağlayan genleri ilk kez belgeleyen kök hücre araştırmacısı Shinya Yamanaka’nın Nobel Ödüllü keşiflerine dayanıyor fakat tahmin edeceğiniz üzere, bu genlerin bir “fabrika ayarlarına dönme” vaadi, bazen yeni programlanan hücrelerin yanlış yöne sapmasına neden olabiliyor. LHI’ın belirttiği gibi, bu “Yamanaka faktörü” genleri, daha önceki deneylerde teratomlara, yani “genellikle içinde saç, diş, göz ve diğer kısmen oluşmuş organları barındıran tuhaf tümörlere” yol açtı.
10 Yaş Daha Genç Hissetme Arayışı
Life Biosciences’ın Birleşik Krallık merkezli bir rakibinin yatırımcısı olan Karl Pfleger, ocak ayında MIT Technology Review’a verdiği demeçte, bu erken klinik deneylerin bazı milyarder destekçilerin ölümsüzlük rüyalarından çok uzak olduğunu belirtti. Yine de bu bir başlangıç. Pfleger, “En iyimser senaryo, bunun bazı insanlar için körlüğü çözmesi ve gelecekteki çalışmaları tetiklemesi. Doktorunuzun size gençleştirecek bir hap için reçete yazması gibi bir durum henüz söz konusu değil.” dedi.
Ayrıca, Sinclair şimdiden gözünü tam olarak buna dikti. XPrize Foundation tarafından düzenlenen 101 milyon dolarlık bir yarışmayı kazanma hamlesi olarak, genetik “yeniden programlama” ilaçlarının ağızdan alınan bir versiyonunu geliştirmeyi planladığını duyurdu. Büyük ödül, görünüşe göre, bir hastanın ömrüne yaklaşık 10 yıl “geri kazandırabilen” ve bir yıldan kısa süren bir tedaviyle onları on yıl gençleştirebilen ekibe gidecek.
Yine de yarışmayı kazanmak oldukça düşük bir ihtimal gibi. Geçtiğimiz yıl Sinclair’ın XPrize rakiplerinden birinin yaptığı son deneme, test farelerinde istenmeyen lipidlerin toksik bir şekilde artmasına neden oldu ve “gençleşmeyi engelledi.”
Kaynak: https://gizmodo.com/first-human-receives-experimental-therapy-to-reverse-cellular-aging-2000769612
